【科普】你所不了解的临床试验

主要用途

临床试验是常用的临床流行病学研究类型，它是以病人为研究对象的、常用于评价某种药物或治疗方法的效果的研究。主要包括：

1.治疗研究

包括对药物、疗法、医疗器械、其他医疗卫生服务效果或不良反应的评价。

2.诊断研究

评价某一诊断性试验的真实性、可靠性和临床应用价值。

3.筛检研究

评价一种检查方法是否能够用于大规模人群某疾病的筛检，评价该方法的真实性、可靠性和实用性。

4.预后研究

主要用于预后因素的研究。

5.病因研究

临床试验用于病因研究，主要是疾病危险因素干预研究。

基本要素

临床试验的基本要素包括：处理因素、受试对象和试验效应。

（一）处理因素

处理因素是指研究者根据研究目的施加于试验单位，在试验中需要观察并阐明其效应的因素。如，为了评价某种新药的疗效，处理因素是药物。在研究处理因素进应当注意以下两点：

1.明确处理因素和非处理因素

一次试验中处理因素不宜太多，否则会使分组以及所需试验单位数目增多，整个试验难于控制。在确定处理因素的同时，还需要控制非处理因素，虽然非处理因素不是本次试验所研究因素，但会影响临床试验结果，产生混杂效应。

2。处理因素要标准化

处理因素在整个试验中应始终保持不变，包括处理因素的施加方法、强度、频率和持续时间等。

（二）受试对象

应根据临床试验的目的确定研究的总体。受试对象的选择应从总体代表性、伦理学要求和病人安全性考虑。在保持受试者的同质性以便精确估计处理效应的条件下，尽可能地放宽入选和排除标准。为使受试者能代表研究总体，常采用多中心临床试验。

（三）试验效应

试验效应是指处理因素作用于受试对象而产生的各种效应。应选择能客观、全面地反映试验效应的指标。如果研究中有多个主要指标，在统计分析时应考虑对I错误进行调整。

基本原则

1.随机

指分配样本进，每一个观察单位都有完全均等的机会被抽取或分配到某一组，而不受研究者或研究对象主观意愿所左右。其目的在于达到“组间均衡”。

2.对照

有时临床上观察到的试验效应不一定是处理因素的作用，往往存在非处理因素的作用。为了将非处理因素造成的效应区分开来，就需要设立对照组。

3.重复

指研究的试验组和对照组应有一定数量的重复测量，即试验单位要达到一定的合理的样本量，研究结论能外推及与研究对象具有同一性质的其他患者。

4.客观

采用盲法以避免研究者和研究对象的主观因素对研究效应的影响。

5.多中心

多中心临床试验能在较短时间内收集较多的受试者，可避免单一研究机构可能存在的局限性。

6.符合伦理道德

这是所有临床试验的前提。

基本设计类型

1.平行设计

研究对象被随机分配到两组（或多组），分别接受不同的处理，两组同时开始进行研究，同时分析和比较研究结果。应用广泛的试验设计类型。

2.交叉设计

是对两组受试者使用两种不同的处理措施，然后将处理措施互相交换，后将结果进行对比分析。该方法检验效率高于平行设计，所需样本量小。但只适合于反复发作的慢性疾病。

3.析因设计

指处理因素交叉形成不同的处理组全，并对它们进行同时评价，可以评价不同处理的单独作用和联合作用的交互效应。适用于多个处理因素间的交互因素分析。

4.序贯设计

序贯设计在试验前不规定样本量，患者按进入的先后用随机化方法分配入试验组和对照组，每试验一个或一对受试者后，及时进行分析，一旦可以判定结果，即可停止试验。适用于仅以单一指标作结论依据并且能较快获得结果的试验。

以上内容选自《流行病学》，由孙嘉伟整理提供